创新药科研成果转化平台论坛成功举办，产业大咖共议行业新趋势

（原标题：创新药科研成果转化平台论坛成功举办，产业大咖共议行业新趋势）随着我国生物医药产业的快速发展，创新药物的研发和转化成为了行业的重要方向。然而，创新药物从科研到临床再到市场的过程非常漫长和复杂，需要多方面的协同和支持。如何打通科学创新到产业转化的桥梁，如何搭建有效的孵化和转化平台，如何提高创新药物的质量和效率，是行业面临的共同挑战。为搭建创新药基础科研与成果转化的高效对话沟通平台，推动基础科学研究及成果转化，提升成果转化效率，促进中国医药的创新与发展，第七届百强大会与张江科投、君联资本共同打造创新药科研成果转化平台论坛，围绕“创新药转化早期研发阶段的平台建设”和“基于临床转化阶段的平台建设”两个层面，特邀请学术研究、政策研究、产业实践、风险投资领域领军人物，共同探索与展望创新药科研成果转化的平台建设与未来发展。孙维琴｜张江科投副总经理在论坛的开始张江科投副总经理孙维琴表示，历经30余年的探索建设，张江已成为生物医药领域研发机构集中、创新实力强、新药创制成果突出的创新引领区域。以张江药谷为圆心，张江创新药产业基地、张江医疗器械产业基地、张江国际医学园为半径，张江生命健康产业布局已扩展至整个科学城。各类创新主体在张江集聚，大科学装置、科研院所、跨国药企、大企业开放创新中心等创新要素相互赋能，制度创新、资本赋能也不断助力张江生物医药产业高速发展。专业化、集成化、生态化创新赋能姜涛|张江科投总经理助理、张江药谷平台总经理张江孵化器总经理张江科投总经理助理、张江药谷平台总经理、张江孵化器总经理姜涛介绍，张江药谷、张江医谷等专业孵化平台持续专注于国际前沿原创新药、细胞/基因疗法以及高端医疗器械等生命健康“卡脖子”技术，通过设备共享、技术服务、早期投资、临床资源等聚焦赋能，打造了从苗圃、孵化、加速以及产业化的全生命周期服务链。例如，张江药谷平台已携手科研院所、高校等，为中小企业提供生态赋能、技术服务：与上海交通大学张江高等研究院建立公共仪器平台；与上海科技大学iHuman研究所战略合作；与瑞金医院搭建临床转化渠道等。姜涛表示：“在立足张江、立足浦东、立足上海的同时，张江集团也和国内其他城市，包括北京、西安、成都、深圳、海口等就生物医药以及其他新赛道开展双向孵化、双向投资、双向赋能。2023年，我们也将与新加坡、以色列、美国、德国等国家围绕创新赋能展开系列合作。”In Global For Global—前沿转化生态探索戚飞|君联资本执行董事君联资本执行董事戚飞表示，十几年来，君联资本见证了生物医药产业的创新发展。在医药政策端，注册改革、医保控费，为生物医药产业带来了压力与发展机遇；在技术端，医药也进入了分子生物学时代；在投资端，中国Biotech投资方向未来也将发生改变，真正开启原始创新。在戚飞看来，中国生物医药产业在创新孵化、前沿转化层面还面临很多问题，如何打通科学创新到产业转化的桥梁非常关键，而这个生态的建设可能需要五到十年的时间。君联资本依托过去投资的上百家企业，构建了医疗健康产业生态圈。近年来，围绕科研成果创新转化持续整合资源，探索打通从IDEA到商业化的全链条生态体系，孵化创立了朗信生物、锐正基因等企业，也为卓凯、中盛溯源、安医等创新企业提供了深度的业务赋能。“君联资本希望与产业各方携手，共同推动中国前沿转化的生态建设，为未来实现In Global For Global的原始创新提供土壤。”支持IND和NDA申报的非临床研究策略戴学栋｜赛赋医药副总裁新药研发是一个长期、充满风险的过程，需要多专业系统协作。戴学栋认为新药研发是一个不断剔除候选药物的过程，安全性和有效性是主要的剔除原因。戴学栋介绍了非临床研究的几大块，包括药理学、药代动力学和毒理学。其中药代动力学是贯穿药理学和毒理学之间的脊梁，用来评价量和效之间的关系。戴学栋强调了非临床研究与评价的基本逻辑，包括以临床价值为导向、以临床试验方案为驱动和落脚点、以临床相关性为评价标准等。他认为，非临床研究与评价应该贯穿于临床开发全生命周期。他还分享了一些可能影响IND和NDA进度的情况，并表示希望通过非临床研究与评价相结合、非临床与临床之间相互转化、以临床价值为导向等方面来支持IND和NDA申报。最后，戴学栋总结道：支持IND和NDA申报的非临床研究策略应该注重研究与评价相结合、非临床与临床之间相互转化、以临床价值为导向等方面。只有这样才能更好地支持新药研发。从CMC角度看IIT和IND临床样品制备的关键控制点崔龙飞|行诚生物QA副总监崔龙飞分享了一些可能影响IND和NDA进度的情况，并表示希望通过严格执行GMP要求、保持工艺稳定性、控制关键控制项目和控制范围等方面来支持IND和NDA申报。崔龙飞还给大家分享了一个案例，说明了CMC缺陷是FDA拒绝新药申请的重要原因。他认为，对于国内的很多新的biotech公司来讲，如果遇到了CMC的问题会明显拖延申报的进度。最后崔龙飞总结道：从CMC角度看IIT和IND临床样品制备的关键控制点应该注重GMP质量管理体系、污染、交叉污染控制、清洁确认和质量标准等方面，只有这样才能更好地支持新药研发。圆桌：科研成果转化在药品方面的挑战与机会从左至右依次为：王昊天｜君联资本投资副总裁、张　蕾｜灵赋生物CEO、杨　旸｜翌圣生物产品总监、胡杨俊｜云舟生物技术支持部经理、高级技术顾问、陶佳林｜锐正基因联合创始人几位嘉宾围绕科研成果转化到药品方面的痛点展开讨论。张蕾认为，基于她所在公司灵赋生物提供试验动物模型的业务来说，会遇到很多不同适应症各个细分领域的专家，往大了说其实是一个转化的基础设施建设，现在科技成果转化的概念意识公众都有，国家也在不断的政策支持，其实真正需要的是有系统化的基础设施来支持成果转化。杨旸表示，他们是从科研实验室走出来的，其实和创新源头—高校老师、教授等接触最密切。但是成果转化过程中，有两个点是现在高校的痛点，第一是在实验室做出来的小量产品不管是在动物模型上、细胞水平上甚至是在一些小规模验证上还可以，但是真正转化到工业到生产的时候会发现很大的问题。第二个问题就是科学家很难在做研发创新的同时解决管理和资金的难题。胡杨俊表示，基因药物从科研到临床转化是一个漫长的过程，载体质量和基因递送效率很大程度上决定了这个基因药物的最终疗效。基因递送行业有两个痛点：在科研上，基因载体作为基因药物的原材料，需求量巨大，但个性化又很强，导致其很难商品化；在临床上，基因药物发展空间巨大，但现有基因递送技术还不成熟，是制约基因药物发展的关键瓶颈。陶佳林表示，在做锐正之前他也曾经做乙方，站在一线角度，有几个痛点：一是人才的匮乏；第二是研发器材国产率低，进口周期长；第三是国产试剂替代。而站在甲方角度对乙方来讲主要考虑两点：第一是产品的性价比；第二，在乙方提供的产品或者服务的一致性要得到保证。数字化患者教育/管理系统赋能临床研究刘学｜良医汇业务发展总监去年CDE发布了《以患者为中心的临床试验实施技术指导原则》，里面提到非常重要的概念叫PED，即把患者体验数据更多地纳入到临床研究中的评价体系，从患者实际的需求出发，从患者临床的反馈出发，去对临床研究结局做更全面的量化评价。同时，有一个非常重要的概念是PRO，也就是患者报告结局。目前行业内很多服务于药物临床试验的信息化厂商都把ePRO工具纳入到了整个临床试验系统体系里。刘学表示，他们在既往的临床研究的患者管理过程中发现，患者教育和患者院外管理的不足或缺失，给临床研究带来了很大的挑战。基于此，良医汇推出了以ePRO、EDC为核心的科研患管一体化平台系统，可以进行院外患者数据采集、自动化评估及预警，并协助医生进行数据管理与患者管理，提高临床研究过程中患者管理效率和效果。最后，刘学总结道：未来数字化工具将成为必然趋势。良医汇将通过一体化平台提供高效的临床研究和患者管理支持。他们希望通过这些基础建设和配套服务，将以患者为中心的临床研究数字化解决方案落到实处。数字化转型是医药研发的必然趋势任　为｜北京胡桃健康科技有限公司董事长任为提出数字化转型是医药研发的必然趋势。数字化CRO通过大数据、物联网、AI、云计算等创新技术加速临床试验进程、缩短药品研发周期和降低研发成本，打破临床试验效率低的传统瓶颈。随着国家颁布建设研究型医院的利好政策，及医药行业蓬勃发展的催化，国内临床试验市场正面临巨大的需求和挑战，加速临床与科研融合一体化，解决协同和数据问题，运用人工智能技术提高效率，快速转化临床试验结果，才是助力临床试验数字化转型的核心要素。胡桃健康科技作为研究型医院的科研合伙人，医药企业的商业合作伙伴，一直以来致力于通过技术赋能，构建数字化研究者。比如通过物联网技术建设研究型病房，连续采集患者临床数据；通过AGV小车实现临床试验药品的自动化管理；通过对DICOM图像进行编程处理，快速实现影像数据获取和质控，解决影像科痛点；通过NLP将大文本数据转化为结构化数据；通过ChatGPT技术进行精准检索，提高召回数据的质量和准确性；通过多模态技术复原过程变化证明有效性和安全性等。胡桃的数字化CRO服务能帮助提高临床试验的可及性、准确性、安全性、高效性，最终让患者、药企、临床试验机构等实现多方共赢。最后，任为提到了一个案例，他们的合作伙伴通过胡桃提供的临床与科研融合的一体化解决方案及成果转化的全方位技术支持，充分利用医院里积累的大量生物样本，在自动化中心实验室中完成从疾病假设到先导化合物优化的整个过程，仅用了18个月就完成了一期临床，这是一个非常伟大的事件！而此类服务，胡桃目前已经布局了400+家医院、7个治疗领域，10+家全球头部医药企业。圆桌：创新科研成果转化在早期临床阶段中的挑战与机会从左至右依次为：于晓勇｜张科领弋创始人；任瑞宝｜上海血液学研究所所长、衰老与肿瘤国际研究中心主任；林东旭｜至本医疗药企合作事业部高级总监；向　斌｜和度生物创始人、CEO；唐秋嵩｜罗氏中国加速器负责人对于创新科研成果转化在早期临床阶段中的挑战与机会，嘉宾们各抒己见。关于临床转化过程中的痛点，任瑞宝认为，临床转化效率低是一个国际性的问题。问题在于对一个靶点或者对一个药物的疾病生物学可能都没有掌握好。他建议回到事物的本质，即疾病生物学一定要特别清楚，科技成果在走出实验室时需以临床需求为导向，并与医生及时沟通。张江也可积极推动科研成果从高校院所向产业端流动；资本也需对其有一定的耐心，助力成果转化。向斌也认同任总说的第一点，即一个药做得好不好首先一定要看靶点。他表示，在立项时不仅要从疾病生物学的角度看这个项目，还要让临床专家和专利专家参与进来。和度生物在产品设计过程中，除了关注疾病靶点之外，也积极与临床专家、专利专家一起合作交流。去年年底，上海市肿瘤研究所-和度生物联合实验室正式成立。实验室将推动细菌载体基因疗法在疾病治疗中的基础研究和转化应用，生产高水平可应用的产品，打通产学研医的“最后一公里”。关于企业合作实践，林东旭表示，至本医疗主要围绕药企业务和服务展开。他们提供检测服务、伴随诊断试剂盒开发、数据应用、临床招募推荐以及临床机构以及协会指南和共识服务。唐秋嵩表示，罗氏中国加速器会向初创企业分享罗氏在药物研发过程中一些非常有价值的心得和建议。此外，通过同初创企业进行研发合作，罗氏科学家将直接参与并和初创企业共同探索特定研究方向，罗氏在中国从早期研发到商业化的全链条经验和罗氏全球的科学家网络也将帮助初创企业在面对研究、运营和市场等多维度时，减少不必要的时间和人力成本。唐秋嵩博士还表示，罗氏中国加速器依托了罗氏强大研发实力和外部合作生态系统，及罗氏多年的产品开发经验给予初创企业有针对性的支持，包括资金渠道、合作机会、研发经验、先进的实验设备，并根据每家企业个体化需求制定指导方案，助力科研成果的转化落地。罗氏中国加速器在寻找潜在成员企业时，看重三点方向，一是希望成员企业去探索一些独特的生物学机制，二是在现有的药物靶点或者生物学机制上去探索新的药物形式，三是能够通过数据、算法和人工智能，解决传统的实验手段难以回答的问题。