细胞与基因治疗的下一站在哪？未来医疗100强 · 细胞与基因治疗论坛

（原标题：细胞与基因治疗的下一站在哪？未来医疗100强 · 细胞与基因治疗论坛）5月7日，由动脉网、VB100、蛋壳研究院主办，动脉新医药联合主办，鼎晖VGC支持的“第七届未来医疗100强大会”细胞与基因治疗论坛成功举办。活动现场本次论坛由鼎晖VGC高级合伙人柳丹博士主持，从投资、产业、学界、临床等多方视角探讨细胞与基因治疗行业在新时代下的机遇与挑战。柳丹｜鼎晖VGC高级合伙人夏尔巴投资管理合伙人邢丞从投资的视角带来《细胞及基因治疗的投资策略与发展趋势》主题演讲，分析了当前细胞治疗领域最新进展，认为CAR-T在商业端的突破之后变得越来越具有包容性，与支付端的问题相比，提升产能才是一个关键的问题。同时，邢丞还认为与头部国外药企竞争时，本土的公司如果能把供应链的成本降低将是巨大的优势。邢丞还对市场潜力和如何做进一步的布局阐发了个人思考。邢丞｜夏尔巴投资管理合伙人从产业视角看，南京卡提医学创始人兼董事长王恩秀带来了《细胞治疗的新主场，实体瘤还有多远》主题分享，从定义上更新了对CAR-T的认知，认为CAR-T的突破，应该从设计的突破开始。“CAR没有人限定它是什么样的结构，如果从功能定义比较容易把这个局打开，CAR是一个人工受体，定义包括两个区域，凡是能够识别肿瘤表面抗原的都可以作为识别端，凡是能够激活免疫细胞都可以作为激活端，没有要求必须用什么元件，也没有要求必须长成单链，或者多链。把CAR的定义扩大之后，对于CAR-T的未来预期就比较接近了，不仅可以解决所有的血液瘤的问题，甚至实体瘤也不例外。设计一个CAR-T，肯定不是闭门造车，要了解肿瘤微环境才可以致胜。在面临多因素不友好的肿瘤微环境的时候，我们聚焦在能量代谢上，让免疫细胞有充足的营养正常工作。在设计上、结构上，我们实现了三个物理上的改变，也就是三个创新点，第一个是CD-β对于肿瘤当中的精氨酸比较敏感，我们就换成了一个不敏感的激活元件。第二，在做设计过程当中，为了把复杂的问题简单化，把多元的复合体做成了一个融合蛋白。第三，把识别受体和激活受体拆分开来。以上三个创新点，实现了CAR-T在肿瘤微环境当中稳定表达。”王恩秀｜南京卡提医学创始人兼董事长新合生物联合创始人、CEO王弈博士的主题演讲从RNA的原理入手，分享了RNA技术在肿瘤新抗原疫苗方向的临床应用潜力，以及AI算法在其中发挥的重要作用。“当下，基于公共新抗原和个性化新抗原的治疗性疫苗在肿瘤治疗方面的价值日益凸显。个性化新抗原疫苗是以基因测序数据为基础，针对不同患者个性化定制的疫苗。公共新抗原疫苗是通过对患者进行基因检测，可在数据库中检索适配的公共新抗原，一旦适配成功即可直接进行治疗，不需要等待制备周期。新合生物针已对不同个体研制出个性化新抗原疫苗，满足不同患者的多元化需求，目前正在探索其在不同癌种，尤其是国内高发癌种中的临床治疗效果。公共新抗原疫苗方面，今年3月，我们自主研发的全球首创靶点的公共新抗原肿瘤疫苗XH101注射液的IND申请已获得CDE受理，研发进展走在行业前列。未来，新合生物希望依托自主研发的AI技术，深入新抗原预测、提呈、免疫原性验证、mRNA设计、递送系统以及mRNA药物工艺等各环节，更好地推动mRNA肿瘤新抗原疫苗的研究和临床应用。”王婷婷｜来恩生物首席营运官兼首席市场官中盛溯源联合创始人、CTO张颖带来了《细胞治疗的深水区，iPSC技术揭开新篇章》的主题演讲，深度分享了iPSC的来源、功能细胞药物开发概况和对未来的展望。iPSC技术自问世以来，便成为行业内外关注的焦点，因其无限扩增、多向分化潜能、易于基因修饰等多种优势，使其成为下游功能细胞治疗产品的稳定性原材料。目前随着重编程技术、定向分化技术、干细胞培养技术等不断发展，全球已有多款iPSC来源细胞治疗产品进入临床阶段，我们围绕iPSC核心专利技术，在抗炎修复、肿瘤免疫和再生医学方向上持续推进多种类细胞药物管线，其中iMSC和iNK产品已先后获批进入临床。我们相信在不久的将来，iPSC来源细胞治疗产品能够稳而快的落实到市场上，为广大患者提供更多的治疗方案选择。张颖｜中盛溯源联合创始人辉大基因联合创始人兼首席执行官姚璇演讲主题是《新型基因编辑工具的开发与应用》，聚焦在中心法则源头——基因编辑上，分享了辉大基因研发的基因编辑工具——CRISPR-Cas9。基因编辑工具目前逐渐从实验室阶段发展到临床开发，在基因治疗药物开发当中也扮演着非常重要的角色。现在底层的IP是被海外所垄断的，尤其是以Cas9为主，基因工具也存在一些缺陷，比如说靶向序列的限制，识别范围小，无法针对所有基因和位点来实现非常精确的编辑等。基于这些问题我们公司开发了一套非常领先的一个系统，可以分别靶向我们的DNA的编辑，已经在不同的领域中有了一些应用，都实现了一个非常高效的基因编辑效果。同时我们也在进一步的开发，可以去靶向CRISPR-Cas9的工具，希望可以在未来有比较好的成果。姚璇｜辉大基因联合创始人兼首席执行官博腾生物CEO王泱洲从CDMO身份谈到了如何帮助产业降本增效，助力企业优质高效发展。“作为一个专业的CDMO，我们希望抓住时间、机遇和资源进行创新并实现商业价值。博腾生物已建立了完善的、端到端的CDMO服务平台，并积累了丰富的CMC及项目经验。药物在不同的研发阶段对质量体系、技术平台等都有不同的要求。而恰好，博腾生物具备这样的灵活度和创新能力。我们工艺和平台都在不断地持续优化和提升，同时我们也建立了优秀的CGT生态圈。我们会与合作伙伴携手，提供更有价值的服务，赋能客户和项目，让好药更早惠及大众。”王泱洲｜博腾生物CEO临床视角方面，南京大学医药生物技术国家重点实验室附属鼓楼医院沈萍萍教授带来了《巨噬细胞功能调控及基于此的药物研发》的主题演讲，结合临床实践进行临床技术转化分享了巨噬细胞功能调控及相关免疫治疗技术研究，带来产学研转化的启发。”巨噬细胞在通常的概念当中，它是先天免疫的关键组成部分，具有吞噬、清除细胞碎片和死细胞，以及抗原递呈激活适应性免疫反应的功能。我们身体中巨噬细胞包括组织驻留巨噬细胞和骨髓来源的巨噬细胞。CAR-M的组构和CAR-T有相似的地方，胞内模块设计，决定了他的作用。我们的技术研发实际上是基于我们在南京大学20年的研究，关注巨噬细胞的功能调控和巨噬细胞在肿瘤的微环境当中的一些生物学行为，20年的研究积累使我们最后实现了从基础研究到应用研发的跨越。“沈萍萍｜南京大学医药生物技术国家重点实验室附属鼓楼医院圆桌论坛上，深信生物临床医学高级副总裁蒋殷睿从递送平台角度，分析BD、监管、产等方面遇到的挑战与机遇。王婷婷分析了未来CDMO和Hosh之间的平衡点及趋势动态。元迈细胞联合创始人CEO陈一军发表了关于CAR-T给包括NK或者巨噬细胞在内的其他细胞治疗载体带来的发展经验及发展趋势的见解。和度生物创始人向斌分享了如何平衡严肃生物医学产品，独具特色的消费业务线布局策略问题以及关于两者在未来CGT发展过程中各自的潜力。关于产业环境、行业难点的问题，各位嘉宾表达了对行业的信心。圆桌论坛嘉宾合影 活动现场至此，“细胞与基因治疗论坛”分论坛圆满结束！期待各位嘉宾在会议上分享的出色观点为我们的行业带来更多的启示和帮助。相信通过这次交流，共同探讨行业发展方向，为其发展注入新的活力和动力，推动行业的快速发展，开创行业的美好未来！