阿兹海默症新药试验再惹议

　　图：美国药厂礼来的新药的临床试验表明，其可以有效减缓阿兹海默症恶化速度。/网络图片　　综合CNN、《纽约时报》、《金融时报》报道：美国药厂礼来公司（Eli Lilly）3日表示，旗下一款新研发的实验性阿兹海默症（认知障碍症，俗称老人痴呆症）药物Donanemab可显著减缓患者认知功能的衰退。不过其副作用引发争议。临床试验结果表明，该药物可将认知功能衰退的速度减缓35%，有72%的患者能够在一年半内停止服药。但是，部分患者出现了严重的副作用，2人都因副作用死亡。该公司计划6月前向美国食品和药物管理局（FDA）申请批准。　　科学界普遍认为，β-淀粉样蛋白的黏性斑块的积聚是导致阿兹海默症的核心原因，而礼来药厂旗下的这款名为Donanemab的单克隆抗体药物，可减少患者脑中该斑块积聚。该试验招募了1182名阿兹海默症早期患者和552名晚期患者，共1700多名试验者，进行了18个月的试验。结果表明，试验组患者中有47%在一年内认知功能没有退化，而安慰剂组则为29%。轻症患者服药后，认知功能下降减缓了35%，加上重症患者则为22%。有52%的患者能够在一年内停止服药，而72%的患者能够在一年半内停止服药。　　根据上述试验结果，礼来表示，计划在6月底之前向FDA申请批准。此前，礼来根据早期结果曾向FDA申请加速批准，但在1月被拒绝，FDA称需要更多患者的安全数据。礼来行政总裁里克斯称，他预计将在年底前获得FDA全面批准。　　两患者因副作用死亡　　不过，礼来这款新药的副作用，引发外界关注。服用新药的试验组中有3人死亡，其中2人死于脑肿胀或微出血，试验调查人员将这两人的死亡归因于药物并发症，而第三人则未被相同定因，但礼来表示也不排除这种可能。　　在试验中，有24%的患者出现脑肿胀和出血的副作用，6%的患者出现头晕、头痛或昏厥等症状，是另一款阿兹海默症新药、同样为单克隆抗体的Leqembi观察到副作用的比率的两倍。不过礼来的科学兼医学主管斯可夫隆斯基表示，因为两者试验的群体和方式有所差异，试验数据很难直接比较。　　梅奥诊所阿兹海默症研究中心主任彼得森博士说，因脑肿胀和出血而死亡的情况很少见，“它们不会让你变得更好，但可以做到减缓”，这些药物“并不适合所有人”。伦敦大学学院的精神病学家罗伯特霍华德发推文表示：“安全是这类药物的真正问题。一旦我们看到大量患者开始在诊所死亡，那一切都来不及了。”　　FDA审批新药遭诟病　　阿兹海默症迄今仍缺乏有效的疗法，药物研发屡屡失败，直至2021年6月，FDA才批准了20年来首款阿兹海默症新药Aduhelm上市。不过，药物审批过程却引发极大争议。FDA的11人专家小组当时认为药效数据不佳，一致反对批准其上市，但FDA还是强行为该药开绿灯，导致三名小组专家愤而辞职。今年1月，FDA又再次以特批方式，快速批准渤建与日本药厂卫材（Eisai）合作研发的另一款阿兹海默症新药Leqembi上市。　　另外，阿兹海默症新药售价不菲，Aduhelm每年费用5.6万美元，Leqembi为每年2.65万美元，Donanemab的定价应与Leqembi相若。这些药物获得FDA批准，才能有望被纳入美国联邦医疗保险与医疗补助服务中心（CMS）的支付范围。不过，CMS去年罕见地限制Aduhelm的支付范围，只限于临床试验使用者。